封面新聞?dòng)浾?月11日從中國(guó)科學(xué)院獲悉，中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所李偉研究員、周琪研究員團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)的逆轉(zhuǎn)座子基因工程新技術(shù)，首次實(shí)現(xiàn)以核糖核酸（RNA）為媒介的基因精準(zhǔn)寫(xiě)入，有望為遺傳病、腫瘤等疾病的治療帶來(lái)更高效、更安全、更低成本的全新治療方式。相關(guān)研究成果已在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》在線發(fā)表。

　　開(kāi)發(fā)全RNA介導(dǎo)的、高效精準(zhǔn)的哺乳動(dòng)物細(xì)胞大片段功能基kaiyun全站網(wǎng)頁(yè)版登錄因?qū)懭牍ぞ?。圖據(jù)中國(guó)科學(xué)院

　　基因組DNA是生命的藍(lán)圖，對(duì)基因組DNA實(shí)現(xiàn)任意尺度的精準(zhǔn)操作代表對(duì)生命藍(lán)圖進(jìn)行修改繪制的底層能力，是基因工程技術(shù)發(fā)展的核心。

　　以CRISPR基因編輯技術(shù)為代表的技術(shù)進(jìn)步實(shí)現(xiàn)了基因組單堿基和短序列尺度的精準(zhǔn)編輯，基本解決了基因組精準(zhǔn)編輯的挑戰(zhàn)。然而，如何針對(duì)應(yīng)用場(chǎng)景的需求，實(shí)現(xiàn)大片段DNA在基因組的高效精準(zhǔn)整合，仍然是整個(gè)基因工程領(lǐng)域亟需突破的難題。該技術(shù)的突破意味著可以通過(guò)外源功能基因的精準(zhǔn)寫(xiě)入來(lái)干預(yù)多種不同位點(diǎn)基因突變導(dǎo)致的單基因遺傳缺陷等疾病，從而開(kāi)發(fā)更為通用的基因與細(xì)胞療法，具有廣泛的應(yīng)用前景。

　　中國(guó)科學(xué)院研究團(tuán)隊(duì)介紹，針對(duì)這一難題，科學(xué)界此前已開(kāi)發(fā)了多種基因?qū)懭爰夹g(shù)。但這些技術(shù)大多以DNA為媒介，在實(shí)際醫(yī)學(xué)應(yīng)用中面臨免疫原性高、體內(nèi)遞送困難等諸多挑戰(zhàn)。相比之下，RNA媒介免疫原性更低、可被非病毒載體有效遞送、無(wú)隨機(jī)整合風(fēng)險(xiǎn)。

　　此項(xiàng)研究中，團(tuán)隊(duì)結(jié)合基因組數(shù)據(jù)挖掘和大分子工程改造等手段，開(kāi)發(fā)了以RNA為媒介進(jìn)行大片段基因精準(zhǔn)寫(xiě)入的R2逆轉(zhuǎn)座子工具，成功實(shí)現(xiàn)以RNA為媒介的功能基因在多種哺乳動(dòng)物基因組的高效精準(zhǔn)寫(xiě)入。

　　“借助這一技術(shù)突破，有可能開(kāi)發(fā)更為通用的基因與細(xì)胞療法，具有廣泛的應(yīng)用前景?！崩顐ソ榻B。

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