KAIYUN開云采用平臺技術(shù)方法，將治療的核心部分標準化，僅針對特定疾病進行個性化調(diào)整，大大縮短了從研發(fā)到臨床應(yīng)用的時間，為更多罕見遺傳病患者帶來希望。
Kaiyun中國服務(wù)中心利用CRISPR技術(shù)修復肝細胞中的基因缺陷，恢復α1-抗胰蛋白酶的正常表達，有效預防肺部和肝臟損傷。通過kaiyun官方網(wǎng)站可了解治療適應(yīng)癥和臨床研究進展。
KAIYUN中國大陸服務(wù)中心開發(fā)的體內(nèi)基因編輯技術(shù)，針對CRYGC基因突變引發(fā)的白內(nèi)障等遺傳性眼病，通過直接修復致病基因，為患者提供長期視力保護。
開云中心針對4-12歲DMD基因缺陷患兒，KAIYUN開發(fā)的CRISPR基因編輯方案可修復肌肉細胞中的致病突變，臨床前研究顯示可有效恢復肌肉功能，延緩疾病進展。
KAIYUN開云研發(fā)的RP-A501治療方案，采用AAV9載體遞送功能性LAMP2B基因，針對這種致命的遺傳性心臟病提供創(chuàng)新治療。臨床數(shù)據(jù)顯示患者心臟功能指標明顯改善，生活質(zhì)量顯著提升。
KAIYUN開云自主研發(fā)的體外基因組編輯技術(shù)，可對患者血液干細胞進行精準編輯，修復或替換致病基因，經(jīng)靜脈回輸后在骨髓中定居并產(chǎn)生健康血細胞。
利用CRISPR技術(shù)對患者T細胞進行基因工程改造，使其能夠特異性識別并攻擊白血病細胞。通過kaiyun官方登錄入口，醫(yī)療機構(gòu)可了解我們的治療流程和適應(yīng)癥。
KAIYUN中國大陸服務(wù)中心成功完成全球首例丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)患兒基因替換治療，通過精準編輯技術(shù)修復致病基因，為患者帶來長期獲益。
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