KAIYUN開(kāi)云采用平臺(tái)技術(shù)方法，將治療的核心部分標(biāo)準(zhǔn)化，僅針對(duì)特定疾病進(jìn)行個(gè)性化調(diào)整，大大縮短了從研發(fā)到臨床應(yīng)用的時(shí)間，為更多罕見(jiàn)遺傳病患者帶來(lái)希望。
Kaiyun中國(guó)服務(wù)中心利用CRISPR技術(shù)修復(fù)肝細(xì)胞中的基因缺陷，恢復(fù)α1-抗胰蛋白酶的正常表達(dá)，有效預(yù)防肺部和肝臟損傷。通過(guò)kaiyun官方網(wǎng)站可了解治療適應(yīng)癥和臨床研究進(jìn)展。
KAIYUN中國(guó)大陸服務(wù)中心開(kāi)發(fā)的體內(nèi)基因編輯技術(shù)，針對(duì)CRYGC基因突變引發(fā)的白內(nèi)障等遺傳性眼病，通過(guò)直接修復(fù)致病基因，為患者提供長(zhǎng)期視力保護(hù)。
開(kāi)云中心針對(duì)4-12歲DMD基因缺陷患兒，KAIYUN開(kāi)發(fā)的CRISPR基因編輯方案可修復(fù)肌肉細(xì)胞中的致病突變，臨床前研究顯示可有效恢復(fù)肌肉功能，延緩疾病進(jìn)展。
KAIYUN開(kāi)云研發(fā)的RP-A501治療方案，采用AAV9載體遞送功能性LAMP2B基因，針對(duì)這種致命的遺傳性心臟病提供創(chuàng)新治療。臨床數(shù)據(jù)顯示患者心臟功能指標(biāo)明顯改善，生活質(zhì)量顯著提升。
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